Pier Lorenzo Puri estudou medicina, contudo a sua “curiosidade científica”, igual diz, o levou ao campo de procura. Estudou as distrofias musculares no decorrer dos últimos anos e um dos seus objectivos e sonhos assim como, cada vez mais próximo, a despeito de sem uma data prevista ainda, é a cura das doenças musculares.
Você estudou medicina, contudo inclinou-se para a investigação científica. Foi convidado pras jornadas da Liga Catalã de Pessoas com Doenças Neuromusculares, que tem como lema ‘Avancemos com expectativa’. Há esperança pra cura de doenças musculares?
será que Estamos mais perto da cura atualmente? Claro que há grandes esperanças! Na realidade, a rápida melhoria da ciência e a chegada das outras tecnologias têm permitido avançar até o ponto em que estamos ocasionando imediatamente várias descobertas básicos efetuados nos últimos vinte anos em ensaios clínicos. Não obstante, é impossível amar o quão perto estamos pra localizar uma cura.
Sendo realista, poderia prever que, nos próximos cinco ou dez anos, haverá tratamentos que poderiam ter um choque na progressão das doenças pra alguns distúrbios musculares, porém não pra todos, obrigatoriamente. O que tratamentos existem hoje? Depende do tipo da doença.
Os esteróides são usados em diversos distúrbios musculares por tua ação anti-inflamatória, principalmente. Todavia, pra além dos efeitos paliativos de esteróides, não há uma razão específica para sua utilização. Bem como têm efeitos nocivos. Do ponto de vista do paciente, como Reduzir a velocidade de progressão da doença, prolongar e conservar a atividade ambulatorial, assim como este aperfeiçoar a propriedade de existência diária e manter a liberdade dos pacientes.
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Como se pode precaver uma doença muscular? É impossível adicionar todas as doenças musculares juntas, porque são muito diferentes e são capazes de ser de origem primária ou secundária até doenças sistêmicas, como a atrofia muscular associada à caquexia em câncer. As doenças musculares são hereditárias? Muitas sim, como as distrofias musculares, e novas não, como as funções sexuais também.
nem todas as doenças musculares são similares. Quanto aos pacientes, Depende do tipo de doença muscular. Certas doenças genéticas com um desenlace fatal se associam às gurias devido à sua morte prematura, o que lhes evita o envelhecimento. Mas, outras doenças musculares não genéticas são capazes de se desenvolver pela idade adulta ou idosa. Você acredita que as doenças musculares são suficientemente compreensíveis em nossa população? Precisamos fazer com que estas condições, e seu choque emocional e econômico, sejam certamente mais perceptível para a opinião pública. Realizaram um estudo pré-clínica com ratos em laboratório e, logo em seguida, em 20 meninas com distrofia muscular de Duchenne.
o Que resultados foram obtidos? Em primeiro recinto, foram elucidado alguns mecanismos fundamentais que regem a regeneração muscular endógena. Logo em seguida, identificamos os objetivos pra manipulação farmacológica nesse modo. Quais são os defeitos ou limitações encontram-se à hora de transportar os resultados obtidos até que o fármaco finalmente ser comercializado e utilizado em doentes? É de suma credibilidade trazer o interesse científico e as motivações econômicas. No entanto, sem dúvida, os fatores mais relevantes são a firmeza dos ensaios pré e a consequente técnica pra utilizar o detalhe dos estudos pré-clínicos.